罕见病黏宝宝的至暗时刻最新资讯,“黏宝宝”唯一天价救命药将在华退市,罕见病药可获得性仍然偏低“罕见病黏宝宝”指的是患有黏多糖贮积症的儿童,黏多糖贮积症是由于人体细胞的溶酶体内降解黏多糖的水解酶发生突变导致其活性丧失,黏多糖不能被降解代谢,最终贮积在体内而发生的疾病。
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